首个C3抑制剂Empaveli一线治疗

瑞典罕见病药商SwedishOrphanBiovitrumAB（Sobi）与Apellis制药公司近日公布了3期PRINCE研究（NCT）的阳性顶线结果。这是一项随机、多中心、开放标签、对照研究，在初治（naive，进入研究前3个月没有接受过补体抑制剂）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者中开展，正在评估C3抑制剂Empaveli（pegcetacoplan）与标准护理的疗效和安全性。